近日，浙江迈同生物医药有限公司（以下简称“迈同生物”）自主研发的1类创新药——IDH1突变抑制剂MT-001胶囊的临床研究取得重要阶段性进展。截至目前，MT-001胶囊I/IIa期临床试验已开展5个剂量组的研究，最新数据显示其安全性与耐受性良好，并初步观察到令人鼓舞的抗肿瘤疗效信号。与此同时，IIb期临床试验已在积极筹备中。
I/IIa期临床研究进展与结果
MT-001胶囊I/IIa期临床试验是一项剂量递增/扩展研究，旨在评估MT-001在实体瘤，如IDH1突变的晚期实体瘤/胆管癌/软骨肉瘤/脑胶质瘤等患者中的安全性、耐受性、药代动力学特征及初步抗肿瘤疗效。 该研究由沈锋和鲍蕾蕾（上海东方肝胆外科医院）担任主要研究者，在包括上海东方肝胆外科医院、上海市第六人民医院、复旦大学附属中山医院、华中科技大学同济医学院附属同济医院、中国医学科学院北京协和医院和首都医科大学附属北京天坛医院等多家国内头部三甲医院同步开展。 截至2026年7月，I/IIa期临床试验已开展5个剂量组的研究。MT-001胶囊所有试验参与者均表现出良好的安全性和耐受性；无试验参与者发生导致研究药物剂量调整的治疗期间出现的不良事件（TEAE）、导致研究药物终止的TEAE、导致死亡的TEAE、特别关注不良事件（AESI）及剂量限制性毒性（DLT）事件。总体而言，MT-001表现出良好的安全性与耐受性特征，整体安全性谱与临床前预期一致，未发现新的安全性信号。 同时，MT-001初步展现出积极的抗肿瘤疗效，经典型软骨肉瘤患者大多控制良好，其疾病控制率（DCR）为75%，故中位无进展生存期预期（mPFS）将不短于22.24月。胆管癌患者的中位无进展生存期（mPFS）为5.29月，疾病控制率为（DCR）为64%，中位生存期（mOS）为18.53月。
IIb期研究启动
基于I/IIa期研究中观察到的良好安全性与积极疗效信号，迈同生物预计于2027年上半年正式启动MT-001胶囊IIb期临床试验，筹备工作目前正在有序进行。
关于IDH1突变与未满足的临床需求
IDH突变广泛存在于多种瘤种中，其中胆管癌IDH1突变率约为20%、软骨肉瘤中IDH1突变率约51%，脑胶质瘤中IDH突变综合率约75%等。目前，全球范围内针对IDH1突变的靶向治疗选择仍较为有限；在国内，尚无同靶点药物获批用于IDH1突变型实体瘤，如软骨肉瘤（CS）、胆管癌（CCA）和脑胶质瘤等的治疗，临床上存在显著的未满足需求。
Ivosidenib（AG-120, 艾伏尼布片）在胆管癌关键性III期研究中显示中位无进展生存期（mPFS）为2.7月[1]；在已披露的经典型软骨肉瘤早期研究中显示中位无进展生存期（mPFS）为7.4月[2]。在此背景下，MT-001胶囊有望为IDH1突变相关肿瘤患者提供更具潜力的治疗选择。
管理层发言
迈同生物创始人兼CEO杨继斌先生表示：
“MT-001其I/IIa期优异的临床表现，进一步验证了我们从疾病代谢分子机制出发，研制源头创新药物并最终实现服务临床实践的闭环。从研究疾病发病机制到治疗疾病，实现了创新药物最初的理念和临床应用的完美融合。我们衷心感谢所有参与研究的患者及其家属，以及研发和临床团队的辛勤付出。未来，迈同生物将继续高效推进MT-001的临床开发，加速这一创新疗法早日惠及更多患者。”
迈同生物CSO查正宇博士表示：
“MT-001是典型的肿瘤精准治疗药物，其展现出的临床数据包括极佳的安全性和领先的有效性，将成为IDH1突变肿瘤患者的首选靶向药物。MT-001成功的开发经验，为迈同后续管线奠定扎实的技术平台和研发团队基础。迈同将继续以“立足原创、精准治疗”为目标，推进全球首个肺鳞癌靶向治疗小分子药物——NSD3抑制剂、源头创新肿瘤免疫靶点IRG1抑制剂等研发管线。”