ME3抑制剂为全球新药物靶点，靶点机制为新型合成致死机制，ME2基因的缺失导致肿瘤细胞对于ME3基因功能的依赖性，用于治疗ME2基因缺失的胰腺管癌。

胰腺导管腺癌(PDAC，pancreatic ductal adenocarcinoma)预后非常差。尽管这种癌症在全球是引发癌症死亡的第四大原因。由于80%的患者被确诊时已经处于疾病晚期戒断，因此PDAC患者的5年生存率仅为个位数。PDAC的临床治疗仍然缺乏有效的靶向药物。

SMAD4基因功能的失活被证明是55%PDAC患者发病的原因之一。在10-30%的PDAC患者中，SMAD4基因连同附近的ME2等基因共缺失。在各种正常组织细胞中，ME3由于远远低于ME1和ME2的表达水平而被认为不发挥功能、不为细胞生长所需要。最新的研究表明，在SMAD4-ME2缺失的PDAC细胞中，ME3被激活来补偿ME2基因的缺失。此时ME3基因功能的完整发挥对于PDAC细胞的生长、生存尤为重要。因此，对ME3功能的特异性抑制，可以特异、有效地杀伤ME2缺失的PDAC细胞，而对机体的正常细胞无影响。故此，ME3有可能做为药物靶点，针对SMAD4-ME2缺失的PDAC开发ME3抑制剂靶向治疗药物。

目前ME3抑制剂已经获得先导化合物，处于先导化合物优化阶段。