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IDH1突变抑制剂-MT-001胶囊,源头创新I类肿瘤小分子药物


迈同团队在全球范围内率先发现IDH突变的致癌机制,其机制研究成果发表在《SCIENCE》(2009)和《Cancer Cell》(2011)等全球顶尖期刊,确定了突变的IDH作为抗肿瘤新靶点的重要地位。

2008年,脑胶质瘤中异柠檬酸脱氢酶(Isocitrate Dehydrogenase,IDH)家族的两个成员IDH1和IDH2突变首次被发现。迈同创始人管坤良和熊跃教授率先揭示了IDH基因突变致癌的分子机制,开启了对IDH突变恶性肿瘤治疗的全新认知。近年来,随着多种实体瘤和血液流中IDH突变的发现(IDH1突变发生在脑胶质瘤、胆管癌、急性髓系白血病(AML)和软骨肉瘤等肿瘤疾病中),IDH1逐渐成为重要的的抗肿瘤药物靶点,也成为全球范围内药物研发的热点之一。

MT-001胶囊是首个由迈同生物自主研发的IDH1抑制剂。MT-001以化药1类申报注册,于2023年9月28日获得国家药品监督管理局颁发的药物临床试验批准通知书(2023LP01965和2023LP01966),并在2023年10月底正式启动了包括中国人民解放军第二军医大学第三附属医院(上海东方肝胆外科医院)、复旦大学附属中山医院、浙江大学医学院附属第一附属医院、中国医学科学院北京协和医院、首都医科大学附属北京天坛医院和复旦大学附属华山医院在内的等多家国内顶尖三甲医院的Ⅰ期临床试验。MT-001在临床试验中表现出良好的安全性和治疗效果,显著改善患者的生存质量。

MT-001胶囊是完全意义上的源头创新药物,因其化合物结构全新,已获PCT专利3项。2018年,IDH1抑制剂MT-001项目获得科技部“十三五”重大专项支持,通过成药性评价研究,确定为临床候选化合物,并于2020年通过国家科技部考核顺利验收。2026年,MT-001项目获得科技部“十五五”重大专项支持。目前MT-001胶囊已启动Ⅱ期临床实验,正在快速推进中。