IDH1抑制剂用于治疗IDH1突变的脑胶质瘤、胆管癌、急性髓系白血病（AML）和软骨肉瘤等。

在全球范围内，由迈同团队率先发现IDH突变的致癌机制，其机制研究成果发表在SCIENCE(2009)和CELL(2011)等，确定了IDH突变作为肿瘤创新药物新靶点的重要地位。具体为：（i）2009年4月10日发表在《Science》上的Glioma-Derived Mutations in IDH1 Dominantly inhibit IDH1 Catalytic Activity and Induce HIF-1α，引用数为1287；（ii）2011年发表在《Cancer Cell》上的Oncometabolite 2-Hydroxyglutarate is a Competitive Inhibitor of α-Ketoglutarate-Dependent Dioxygenases，引用数为2614；（iii）2012年10月15日发表在《Clin Cancer Res》上的《IDH1 and IDH2 Mutations in Tumorigenesis: Mechanistic Insights and Clinical Perspectives》，引用数为380。

MT-001已申请3项PCT专利，并已在多国授权，2023年9月28日获得国家药品监督管理局颁发的药物临床试验批准通知书，并于2023年10月开展临床Ⅰ/Ⅱa研究。

自2007年，异柠檬酸脱氢酶(Isocitrate Dehydrogenase，IDH)家族的两个成员IDH1和IDH2首次被发现在肿瘤中有相关突变。迈同创始人管坤良和熊跃率先揭示了IDH基因突变致癌的分子机理，开启了对IDH突变相关的恶性肿瘤发病机理的全新认知以及靶向治疗的途径。近年来，IDH突变体被视为非常有潜力的靶向抗肿瘤药物靶点，是全球范围内药物研发的热点之一。

MT-001胶囊是首个由迈同生物自主研发的IDH1抑制剂并以化药1类申报注册，于2023年9月28日获得国家药品监督管理局颁发的药物临床试验批准通知书（2023LP01965和2023LP01966）。并在2023年10月底正式启动了包括中国人民解放军第二军医大学第三附属医院(上海东方肝胆外科医院)、复旦大学附属中山医院、浙江大学医学院附属第一附属医院、中国医学科学院北京协和医院、首都医科大学附属北京天坛医院和复旦大学附属华山医院在内的等多家医院的Ⅰ期临床试验。截止到目前数据表明，MT-001在临床中表现出良好的安全性，并初现疗效。

MT-001是一个完全意义上的源头创新药物，在开发过程中，因其化合物结构全新，已获PCT专利3项。2018年IDH突变抑制剂MT-001获得科技部“十三五”重大专项支持，通过成药性评价研究，确定临床候选化合物，于2020年通过国家科技部考核顺利验收。目前MT-001处于临床Ⅱ期，预计可在2026年实现投产。