急性髓细胞白血病（Acute myeloid leukemia，AML）是一种起源于髓系造血干/祖细胞的血液系统恶性疾病，AML约占成人白血病的80%，多发于老年患者，其中位发病年龄大约在68岁左右，约三分之一的患者诊断时已经超过75岁；但AML在儿童甚至新生儿中也不罕见，约占儿童白血病的15-20%。AML具有很强的异质性，患者的细胞遗传学或分子生物学特征对预后和治疗反应产生重要影响，其临床表现为贫血，出血、感染和髓外组织器官浸润等症状，病情进展迅速，自然病程仅数周至数月。随着对疾病认知的不断深入，AML的治疗策略越来越强调精准化和个体化，针对特殊生物标志物研发的靶向药物和伴随诊断的出现进一步推动了这一趋势。在治疗过程中，患者白血病会发生克隆演进，给白血病的监测和治疗带来挑战。AML进展快、异质性强的特征，以及个性化精准治疗的临床要求，给新药临床研发带来了多重挑战。早在2020年，美国FDA已经就“急性髓细胞白血病（AML）：开发用于治疗的药品和生物制品”征求意见，近期，美国 FDA 正式发布了 “急性髓细胞白血病（AML）：开发用于治疗的药品和生物制品”定稿指南。详细说明了 FDA 对开发急性髓细胞白血病（AML）治疗药的当前思考。
AML 定稿指南最初于两年前发布草案，概述了 FDA 对支持此类产品的 AML 药物开发计划和临床试验设计的想法，包括个体治疗阶段的适应症。FDA 指出，“新的药物类别正在作为 AML 标准细胞毒性药物的替代品而开发。下列因素大大增加了此类新药临床开发计划的复杂性：治疗意图的扩大、预期人群的扩大以及作为细胞毒性药物替代品的广泛新药类别的开发。”
指南中考虑了这些问题，并包含了FDA 对有效性终点、探索性和确证性试验考虑以及 AML 监管申报等主题的看法。
FDA 表示，定稿指南已根据收到的反馈意见进行了更新。包括几处编辑更改，澄清骨髓取样和外周血检查以建立完全缓解的时间框架，将标记阴性患者纳入靶向治疗研究以及安全性停止规则的推荐操作特征。
中国国家药品监督管理局药品审评中心也于2022年7月19日发布了“关于公开征求《急性髓细胞白血病新药临床研发指导原则（征求意见稿）》意见的通知”。进一步明确AML新药开发的技术标准，使AML适应症 的新药研发人员更准确地把握疾病特征，并推动以患者为核心的新药研发理念，在临床试验设计和执行过程中更深入地关注和了解患者的需求。
我们列举了美国FDA的“急性髓细胞白血病（AML）：开发用于治疗的药品和生物制品”正式版和中国国家药品监督管理局药品审评中心2022年7月19日发布的《急性髓细胞白血病新药临床研发指导原则（征求意见稿）》，供业内人士参考。
FDA发布“急性髓细胞白血病（AML）”指导原则英文版